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Terapia genica


Per terapia genica si intende il trasferimento di materiale genetico allo scopo di prevenire o curare qualsiasi malattia.

Nel caso di disturbi genetici in cui un gene è difettoso o mancante, la terapia genica consiste nel trasferire la versione funzionale del gene nell'organismo portatore della malattia al fine di riparare il difetto. Questa è un'idea molto semplice, ma come vedremo la sua realizzazione pratica presenta diversi ostacoli.

Primo passo: isolamento genico.

un gene è una porzione di DNA che contiene le informazioni necessarie per sintetizza una proteina. Trasferire un gene è trasferire un particolare pezzo di DNA. Pertanto, è necessario prima di tutto avere "il pezzo giusto" in mano.

Le malattie genetiche conosciute sono circa 5000, ognuna causata da un diverso cambiamento genetico. Il primo passo nella terapia genica è identificare il gene responsabile della malattia. Successivamente, mediante tecniche di biologia molecolare è possibile acquisire un pezzo di DNA contenente questo gene. Questo primo passo si chiama isolamento genico o clonazione.

Qualsiasi malattia è candidata alla terapia genica purché il gene sia isolato per il trasferimento. Grazie ai progressi della biologia molecolare, questo primo passo è relativamente semplice rispetto a qualche anno fa. È stato possibile isolare numerosi geni che causano malattie genetiche e se ne vengono scoperti altri ogni settimana.

Vedi di più su questo nella clonazione!

In vivo o in ex vivo?

Queste condizioni mostrano quale sia lo scopo del trasferimento genico. Procedure di terapia genica in vivo consistono nel trasferire il DNA direttamente alle cellule o ai tessuti del paziente.
Nelle procedure ex-vivo, Il DNA viene prima trasferito in cellule isolate da un organismo, precedentemente coltivate in laboratorio. Le cellule isolate vengono così modificate e possono essere introdotte nel paziente. Questo metodo è indiretto e più lungo, ma offre il vantaggio di una migliore efficienza di trasferimento e la possibilità di selezionare e ingrandire le celle modificate prima della reintroduzione.

Procedure di trasferimento del DNA in vivo o dentro ex-vivo Hanno lo stesso scopo: il gene deve essere trasferito nelle cellule e una volta inserito deve resistere a lungo. In questo momento, il gene deve produrre grandi quantità di proteine ​​per riparare il difetto genetico. Queste caratteristiche possono essere riassunte in un concetto: il gene estraneo deve esprimersi efficacemente nell'organismo ospite.

Il sistema più semplice sarebbe ovviamente iniettare il DNA direttamente nelle cellule o nei tessuti dell'organismo da trattare. In pratica, questo sistema è estremamente inefficace: il DNA nudo non ha quasi alcun effetto sulle cellule. Inoltre, questo tentativo richiede l'iniezione in una singola cellula o in gruppi cellulari del paziente.
Per questo motivo, quasi tutte le tecniche attuali per il trasferimento di materiale genetico comportano l'uso di vettori, per trasportare il DNA alle cellule ospiti.


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