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Terapia genica - Primi risultati


Un primo tentativo è stato fatto per curare il Sindrome da immunodeficienza grave nei neonati, malattia causata dall'assenza dell'enzima adenosina deaminasi, che provoca guasti nella risposta immunitaria, portando alla morte.

Il gene che codifica per questo enzima è stato clonato con successo e iniettato in leucociti prelevati da bambini affetti. Quindi questi globuli bianchi sono stati reintegrati nell'organismo dei bambini. I risultati sono incoraggianti, tuttavia, incontrando una particolarità - i globuli bianchi hanno vita breve e per questo motivo la terapia genica deve essere costantemente ripetuta.

La terapia genica è una delle speranze degli scienziati in termini di cura e / o trattamento per l'AIDS, una malattia che, come quella sopra menzionata, colpisce il sistema immunitario dei pazienti affetti.

Un esempio di successo

Gli scienziati americani affermano di essere più vicini alla cura del daltonismo usando la terapia genica, secondo uno studio sulla rivista Nature (09/2009).

Il team dell'Università di Washington e della Florida è stato in grado di riparare la capacità di percepire il colore nelle scimmie profumate adulte (Saimiri sciureus).

La specie è già nata senza la capacità di distinguere tra rosso e verde perché la visione totale dipende da due versioni di un gene chiamato opsin, caricato sul cromosoma X - una versione porta il fotorecettore sensibile al rosso e l'altra verde. Poiché le scimmie maschi nascono con un solo cromosoma X, sono daltoniche e incapaci di distinguere tra i due colori.

Il team guidato dal professor Jay Neitz è stato in grado di presentare il gene dell'opsina umana che rileva il colore rosso nelle cellule del recettore della luce dietro la cornea delle scimmie adulte.
Per testare l'efficacia della terapia genica, gli scienziati hanno testato le scimmie Dalton e Sam. Durante il test, gli animali hanno dovuto identificare i colori nelle immagini computerizzate e hanno ricevuto un premio - un bicchiere di succo - quando hanno ottenuto il risultato giusto.

I risultati indicano che il trattamento ha avuto successo. Le scimmie che hanno subito il processo avevano i fotopigmenti necessari per vedere tutti i colori e erano in grado di distinguere il verde e il rosso.
Secondo Neitz, i miglioramenti apportati dal trattamento due anni fa rimangono stabili, ma gli scienziati continueranno a monitorare gli effetti del trattamento per valutare l'impatto a lungo termine.

Umano

Sebbene siano ancora necessari ulteriori studi, Neitz ritiene che i risultati offrano una prospettiva positiva che lo stesso trattamento possa essere applicato agli umani daltonici. Fino ad ora, gli scienziati hanno creduto che non sarebbe stato possibile manipolare il cervello adulto in questo modo.

Si credeva che l'aggiunta di recettori visivi necessari per una visione perfetta potesse essere fatta solo nei primi anni in cui il cervello era ancora considerato più malleabile.

Winfried Amoaku, un oftalmologo presso l'Università di Nottingham in Inghilterra, ritiene che la ricerca potrebbe eventualmente favorire circa il 7% degli uomini e l'1% delle donne nate con carenza di colore nella visualizzazione dei colori.

La ricerca sembra essere la prima nei primati a studiare la carenza del colore visivo e indica che è possibile modificare le cellule nella loro percezione del colore ", ha detto.

"Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche prima di iniziare le sperimentazioni umane e i trattamenti clinici", ha avvertito.


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