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6.3: Diversi processi di revisione delle domande di farmaci - Biologia

6.3: Diversi processi di revisione delle domande di farmaci - Biologia



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Nuova domanda di droga (NDA)

Se il farmaco supera tutte e tre le fasi di test, l'azienda può presentare una New Drug Application (NDA), che consente alla FDA di accertare che il nuovo farmaco (o biologico) sia sicuro, affidabile ed efficace per le indicazioni sull'etichettatura. La FDA impiega revisori esperti che esaminano i risultati dei test e determinano se il nuovo farmaco può essere approvato.

Tipi di applicazioni di farmaci:

  1. Tradizionale 505(b)(1) NDA – FD&C Act, Sezione 505(b)(1)
  2. 505(b)(2) NDA
  3. NDA abbreviato (ANDA) 505(j)
  4. BLA originale - PHS Act, Sezione 351 (a) - per i prodotti biologici discussi nel prossimo capitolo
  5. Biosimilar BLA – PHS Act, Sezione 351(k) – per i biosimilari discussi nel prossimo capitolo

Nuova applicazione dello stesso farmaco - Processo di revisione

Approvazione di una nuova applicazione dello stesso farmaco: se un'azienda desidera estendere l'uso del proprio farmaco a una nuova applicazione, di solito sono ancora applicabili precedenti studi sulla sicurezza; tuttavia, saranno necessari nuovi studi clinici per testare l'efficacia del farmaco per la sua nuova applicazione. Il 505(b) (1) NDA è l'applicazione completa con tutte le informazioni appropriate sullo studio delineate nel CFR che dimostreranno la sicurezza e l'efficacia del farmaco. Il 505(b) (2) NDA possono includere farmaci la cui sicurezza ed efficacia sono state stabilite in studi precedenti (di altre aziende), consentendo alle aziende di sviluppare trattamenti più rapidamente con meno volontari dello studio clinico. Un esempio di applicazione sarebbe invece di un trattamento di dieci giorni del farmaco, il farmaco ora ha una capsula a rilascio lento, quindi ha solo un trattamento di 3 giorni, ma viene rilasciato lentamente in dieci giorni.

Abbreviated New Drug Application (ANDA)

È interessante notare che il termine "farmaco generico" non è definito nei regolamenti della FDA. Un farmaco generico deve avere lo stesso principio attivo, la stessa potenza e lo stesso dosaggio per essere venduto senza dover ripetere gli ampi studi clinici utilizzati nello sviluppo dei farmaci originali di marca. I generici devono fornire la stessa quantità di principio attivo nel flusso sanguigno di un paziente nello stesso periodo del nome del marchio - questo è indicato come bioequivalenza. La velocità e l'entità dell'assorbimento di un farmaco sono chiamate biodisponibilità. Se la biodisponibilità dei due è simile, i farmaci sono bioequivalenti.

Un ANDA (505(j)), è una domanda di approvazione per un farmaco bioequivalente. Questa domanda contiene i dati inviati al Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA, l'Ufficio dei farmaci generici per la loro revisione per l'approvazione. Le domande di farmaci generici sono chiamate "abbreviate" perché spesso non è necessario includere dati preclinici (animali) o clinici (umani) per dimostrare l'efficacia e la sicurezza. Invece, un richiedente generico deve dimostrare scientificamente che il suo prodotto ha un'equivalenza terapeutica. Equivalenza terapeutica significa che il farmaco deve avere lo stesso effetto clinico e sicurezza (sotto la stessa etichettatura) del farmaco non generico e deve avere lo stesso principio attivo, con forza, qualità, purezza e potenza identiche. Non ha bisogno di avere gli stessi ingredienti inattivi. Una volta approvato, l'azienda può quindi produrre e commercializzare il farmaco generico per fornire un'alternativa a basso costo al farmaco di marca.

Domanda di licenza biologica (BLA)

È richiesto un BLA per i prodotti biologici sottoposti a CBER o CDER (proteina caratterizzata). Il BLA deve includere tutte le informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia necessarie per l'approvazione del farmaco. Una domanda 351 (a) (BLA originale), contiene tutte le informazioni richieste e delineate in 21 CFR 601.2. Un'applicazione 351 (k) è un BLA abbreviato per un biosimilare. Sebbene alcuni prodotti biologici siano supervisionati dal CDER, il processo BLA è ulteriormente esplorato nel capitolo Approvazione normativa dei prodotti biologici.

Recensioni rapide

La FDA identifica quattro processi di approvazione accelerata: corsia preferenziale, terapia rivoluzionaria, revisione prioritaria e approvazione accelerata. Questi processi accelerati possono aiutare i farmaci a raggiungere più rapidamente le mani dei consumatori in base ai loro bisogni tangibili, come il trattamento di una malattia grave con un nuovo farmaco o uno che è sostanzialmente migliorato rispetto alle attuali terapie. Ulteriori informazioni qui: www.fda.gov/patients/learnabout-drug-and-device-approvals/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review

  1. Fast Track è un processo progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per il trattamento di condizioni gravi e per soddisfare un'esigenza medica non soddisfatta di garantire prima al paziente nuovi farmaci vitali. Fast Track affronta un'ampia gamma di condizioni gravi.
  2. La Breakthrough Therapy Designation è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare una condizione grave e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo.
  3. Recensioni prioritarie Questi prodotti rappresentano miglioramenti significativi nella sicurezza o nell'efficacia del trattamento di una condizione grave rispetto ai prodotti attualmente in commercio.
  4. Approvazione accelerata Questo programma garantisce che i prodotti per condizioni gravi siano resi disponibili nelle prime fasi del processo di sviluppo basandosi su un endpoint surrogato che può prevedere un beneficio clinico, come un restringimento del tumore può significare un aumento della sopravvivenza.

Programma di incentivi speciali per le droghe

Esistono diversi programmi sponsorizzati per incoraggiare lo sviluppo di un farmaco molto richiesto. Il Legge sui farmaci orfani e GUADAGNO (Generating Antibiotic Incentives Now) e il Piano di emergenza presidenziale per la lotta all'AIDS (PEPFAR) sono tre esempi di programmi speciali di incentivazione dei farmaci disponibili. GAIN è un programma di incentivi per lo sviluppo di farmaci che trattano le infezioni batteriche potenzialmente letali. I farmaci GAIN ottengono la revisione Fast Track e Priority oltre a 5 anni di esclusività di mercato (7 anni per i farmaci orfani!). Per ulteriori informazioni sulla legge sulla sicurezza e l'innovazione della FDA, visitare: www.fda.gov/RegulatoryInformation/LawsEnforcedbyFDA/SignificantAmendmentstotheFDCAct/F DASIA/ucm20027187.htm

La FDA consente l'approvazione di farmaci e vaccini destinati a contrastare il terrorismo biologico, chimico e nucleare senza prima dimostrarne la sicurezza e il valore negli studi di fase II e III. Non sarebbe etico esporre deliberatamente gli esseri umani a radiazioni nocive o agenti patogeni per testare l'efficacia del trattamento. Ad esempio, la FDA ha accelerato l'approvazione di un nuovo farmaco, Cipro®, un antibiotico che tratta adeguatamente coloro che sono esposti all'antrace. La FDA ha anche un processo più snello per l'approvazione dei "farmaci orfani" (farmaci con un numero limitato di beneficiari ma con grandi benefici).

Farmaci orfani

La FDA gestisce un programma che fornisce incentivi allo sviluppo di farmaci da utilizzare in popolazioni di pazienti affetti da malattie rare (200.000 casi o meno) o se vi è una ragionevole aspettativa che il farmaco non sarà sviluppato senza l'assistenza della FDA. Per ulteriori informazioni sulle malattie rare, consultare l'Ufficio per la ricerca sulle malattie rare: http://rarediseases.info.nih.gov/. Le aziende produttrici di farmaci orfani ricevono i seguenti incentivi: esclusività di marketing di sette anni, un credito d'imposta per la ricerca clinica associata al prodotto, assistenza alla progettazione della ricerca dalla FDA e sovvenzioni

Prova la tua conoscenza!

Scarica e leggi Caso di studio 1: Approvazione del farmaco: portare un nuovo farmaco sul mercato. Esamineremo questo caso di studio https://www.fda.gov/media/94428/download

  1. Nel caso di studio, il Dr. Green ha assunto l'esperto di affari regolatori Dr. Robert's, per guidare lo sviluppo dell'azienda e l'approvazione della FDA di Lowagliflozin, un NME per il trattamento del diabete di tipo 2. Che cos'è un NME e perché Lowagliflozin si qualifica come NME?
  2. Spiegare dove si trova Lowagliflozin nel processo di approvazione e le tappe rimanenti da raggiungere.
  3. Il Dr. Green chiede al consulente se è possibile fare una revisione accelerata per Lowagliflozin. Che cos'è una revisione accelerata? Quali sono i quattro programmi di revisione accelerata di cui dispone la FDA? Quali pensi siano le possibilità di ottenere una revisione accelerata?
  4. Una volta che Lowagliflozin ottiene l'approvazione della FDA, questa è la fine della loro interazione con la FDA? Spiegare.

Processo di revisione dei farmaci da banco (OTC)

I prodotti farmaceutici da banco (OTC) sono farmaci che possono essere ottenuti e utilizzati senza prescrizione medica. Negli Stati Uniti sono disponibili più di 300.000 prodotti farmaceutici da banco. I farmaci da banco sono ancora controllati dal CDER per garantire che siano etichettati in modo appropriato e i benefici del loro uso superano i rischi. Per essere designati come OTC, i farmaci devono essere considerati sicuri, i benefici superano i rischi e hanno un potenziale minimo di abuso.

I farmaci da banco possono ancora comportare rischi, in particolare, rischi di effetti collaterali, interazioni farmacologiche o sovradosaggio. Un esempio è il Tylenol (principio attivo acetaminofene), che la maggior parte delle persone ritiene sia molto sicuro. Tuttavia, un'overdose di questo farmaco OTC provoca oltre 44.000 individui al pronto soccorso e oltre 400 muoiono ogni anno per insufficienza epatica. Scopri di più qui! https://www.sciencedaily.com/releases/2015/06/150622124713.htm

Dietro il bancone

Alcuni farmaci da banco sono tecnicamente tenuti "dietro il bancone" come il contraccettivo di emergenza e la pseudoefedrina. Ai clienti viene intenzionalmente impedito l'accesso diretto a questi farmaci a causa del rischio di uso improprio non intenzionale o intenzionale, come con alcuni farmaci per il raffreddore che contengono pseudoefedrina. Sebbene non sia richiesta una prescrizione per la pseudoefedrina, il farmacista può dispensare solo dalla verifica dell'età e dell'applicazione.

Sviluppo e revisione di farmaci da banco

Sebbene molti farmaci siano approvati per l'uso da banco attraverso il nuovo processo di revisione della domanda di farmaci (OTC NDA), altri farmaci da banco sono regolamentati ai sensi del Monografia OTC. Questo processo si basa su monografie pubblicate, che delineano ingredienti accettabili, dosi, formulazioni ed etichettatura dei consumatori per i farmaci da banco. Prodotti conformi a una monografia finale e generalmente riconosciuti sicuri ed efficaci (GRASE), possono essere commercializzati senza previa autorizzazione della FDA.

I farmaci che non sono GRASE possono essere soggetti alla pre-approvazione della FDA tramite un NDA tramite un NDA diretto a OTC o una modifica della designazione da prescrizione a OTC. UN NDA diretto a OTC richiederà lo stesso processo di approvazione di un farmaco su prescrizione, tranne per il fatto che potrebbe richiedere una popolazione di test clinici più ampia. Il farmaco OTC per il raffreddore Abreva (docosanol) è un esempio di applicazione diretta a OTC. Un percorso più comune è il prescrizione-to-OTC cambiare dopo la scadenza di un brevetto. Questo percorso è popolare a causa della legge Hatch-Waxman, che qualifica le aziende per un'estensione di 3 anni dell'esclusività del brevetto. Un percorso da prescrizione a OTC richiede una dimostrazione che la necessità della supervisione del medico non è necessaria; il paziente può auto-diagnosticarsi e il prodotto ha una bassa tossicità.

In sintesi, tutti i farmaci da banco devono essere conformi agli stessi requisiti normativi e regolamenti cGMP per i prodotti farmaceutici, come indicato in 21 CFR 210 e 211. Anche i siti di produzione devono registrarsi presso la FDA, essere soggetti a ispezioni di routine ed essere elencati per i farmaci. Tuttavia, i farmaci da banco sono sottoposti a ulteriori controlli per garantire che possano essere utilizzati in modo sicuro ed efficace dai consumatori senza la supervisione del medico.